Skip to content

Celowanie w APOC3 w zespole rodzinnej chylomikronemii AD 4

2 miesiące ago

404 words

Wpływ leczenia ISIS 304801 na kluczowe wartości laboratoryjne u trzech badanych pacjentów. Poniżej przedstawiono efekty leczenia za pomocą ISIS 304801 na poziom apolipoproteiny C-III (APOC3) (panel A), całkowite triglicerydy (panel B ), trójglicerydy w chylomikronach (panel C) i cholesterol lipoproteinowy o niskiej gęstości (HDL) (panel D) u trzech pacjentów z zespołem rodzinnego chylomikronemii. Zacieniony obszar wskazuje okres leczenia, a obszar niezacieniony – okres obserwacji bezpieczeństwa. Niebieskie trójkąty na osi X w każdym z czterech paneli wskazują dni, w których podawano badany lek. Pokazano również zależność poziomów triglicerydów w osoczu od poziomów APOC3 (Panel E) i poziomów cholesterolu nie-HDL (Panel F). Aby przeliczyć wartości dla trójglicerydów na milimole na litr, pomnóż przez 0,01129. Aby przeliczyć wartości dla cholesterolu na milimole na litr, pomnóż przez 0,02586.
Wszyscy trzej pacjenci wypełnili pełny p rotokół badania do dnia 176 (ryc. 1). Zmierzyliśmy poziom apolipoproteiny i lipoprotein na początku badania i podczas podstawowej analizy skuteczności (dla której uśredniliśmy wartości uzyskane w 85. dniu przed podaniem badanego leku i wartości uzyskane w dniu 92) (Tabela S2 w Dodatku Uzupełniającym). Najczęściej zgłaszanym działaniem niepożądanym była łagodna reakcja skórna w miejscu wstrzyknięcia. Pacjent 1, który w przeszłości miał nawracające epizody zapalenia trzustki, miał epizod zapalenia trzustki podczas okresu obserwacji, miesiąc po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. W tym odcinku opublikowano raport o niedyskrecji dietetycznej i spożyciu alkoholu w poprzednim tygodniu. Odpowiednie kliniczne dane laboratoryjne dla każdego pacjenta i zdarzenia niepożądane są podane w tabelach S3, S4 i S5 w dodatkowym dodatku.
Hamowanie APOC3 i odpowiedź lipidowa
Na początku poziomy APOC3 były podwyższone u wszystkich trzech pacjentó w, o 18,9, 35,1 i 19,8 mg na decylitr (zakres normalny, 10 do 15 mg na decylitr 26, 27). W odpowiedzi na terapię poziomy APOC3 dramatycznie spadły w ciągu pierwszych 2 tygodni, z nowymi poziomami stanu ustalonego odpowiednio 5,5, 3,4 i 3,5 mg na decylitr w czasie analizy pierwotnej (Figura 1A). Odpowiednia redukcja APOC3 w stosunku do linii podstawowej mieściła się w zakresie od 71 do 90%.
Wyjściowe poziomy trójglicerydów u trzech pacjentów różniły się (1406, 2083 i 2043 mg na decylitr [15,9, 23,5 i 23,1 mmol na litr]) i szybko spadały podczas pierwszych 2 tygodni równolegle ze spadkiem APOC3, a poziomy triglicerydów spadały poniżej 500 mg na decylitr u wszystkich pacjentów w co najmniej jednym pomiarze (ryc. 1B) [więcej w: oczyszczanie organizmu, olejek rycynowy, olejek arganowy do włosów ]

Powiązane tematy z artykułem: oczyszczanie organizmu olejek arganowy do włosów olejek rycynowy